Mae BRAIN yn llwyddo i gyflwyno’r treial therapi genynnau Cam I / II UniQure yn Clefyd Huntington

Rydym yn falch iawn o fod wedi llwyddo i gyflwyno treial therapi genynnol Cam I/II UniQure sy’n canolbwyntio ar leihau cynhyrchiant protein Huntington o fewn niwronau Clefyd Huntington, i dri chlaf yng Nghaerdydd. Gallai’r therapi genynnau hwn fod yn iachaol neu arafu datblygiad y clefyd niwroddirywiol angheuol hwn yn sylweddol.

Mae’r canlyniadau cynnar yn galonogol ac os cânt eu hailadrodd yn yr astudiaeth barhaus byddant yn cynrychioli datblygiad mawr yn y ffordd y caiff y clefyd niwrolegol dinistriol hwn ei drin.

Yn ogystal â bod yn Therapi Genynnau blaengar, nid yw’n rhy ymwthiol, a chaiff y llawdriniaeth gyfan ei chyflawni mewn sganiwr MRI er mwyn gallu monitro a thargedu’r cyflwyniad yn ddiogel mewn amser real.

Bydd y treial hwn yn caniatáu i bobl yng Nghymru fanteisio ar Gynhyrchion Meddyginiaethol Therapi Datblygedig (ATMPau) arloesol, sef un o amcanion craidd Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru a’n Huned BRAIN. O ystyried natur ddatblygedig y technegau niwrolawfeddygol dan sylw, caiff y treial hwn ei gyflawni trwy ein Huned Ymchwil Niwrowyddorau (NRU) yn Ysbyty Athrofaol Cymru, ond bydd ar gael i gyfranogwyr o bob rhan o Gymru a’r Deyrnas Unedig.

Rydym wrthi ar hyn o bryd yn sgrinio tri unigolyn arall i barhau â’r treial. Mae cyfranogwyr yng ngharfan y Deyrnas Unedig yn cael eu hatgyfeirio o Goleg Prifysgol Llundain (UCL) hefyd oherwydd ni yw’r unig safle llawfeddygol yn y Deyrnas Unedig sydd â’r system gyflwyno stereotacsis MRI.

Mae’r delweddau a dynnwyd yn ystod y treial UniQure wedi ein galluogi i fodelu’r cyflenwad trwyth mewn 3D, i ymchwilio i sut mae’r therapi genynnol yn cael ei ddosbarthu er mwyn gwella’r modd y darperir therapi a dylunio dyfeisiau ymhellach mewn treialon yn y dyfodol.

Mae’r ddelwedd hon yn dangos dosbarthiad therapi genynnau (melyn) wrth iddo gael ei gyflwyno i’r Pwtamen Blaen (porffor) a’r niwclysau Cynffonnog (glas) ar ochr dde a chwith yr ymennydd yn ystod llawdriniaeth.