Niwrodriniaethau a ddatblygwyd gan y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch yn arafu cyflymder clefyd Huntington am y tro cyntaf

Mae’r Ganolfan Niwrotherapïau Uwch wedi cynnal triniaeth therapi genynnau yn rhan o dreial clinigol byd-eang i ddod o hyd i driniaethau newydd ar gyfer clefyd Huntington.

Yr Athro Liam Gray, ein cyfarwyddwr, a gynhaliodd y triniaethau yng Nghaerdydd, sy’n golygu mai’r ganolfan a Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a’r Fro yw’r unig leoliadau yn y DU sy’n gallu cynnal y llawdriniaethau treial hyn.

Cyfrannodd clinigwyr, ymchwilwyr, a thimau theatr yng Nghaerdydd at y gwaith o asesu cleifion, o greu gweithdrefnau llawfeddygol, a dilyn cynnydd cleifion ar ôl derbyn triniaeth.

Mae canlyniadau cynnar treial clinigol therapi genynnau uniQure AMT-130 i glefyd Huntington wedi dangos bod symptomau’n arafu o 75% yn y cleifion a dderbyniodd y therapi.

Canlyniad nodedig i gleifion

Mae clefyd Huntington, a ystyriwyd yn glefyd nad oedd modd ei drin ac sy’n etifeddol, yn anhwylder genetig a achosir gan fwtaniad yn y genyn Huntington, sy’n arwain at ddirywiad graddol a chynyddol niwronau yn yr ymennydd.

Mae canlyniadau rhagarweiniol y treial clinigol yn awgrymu y gallai triniaeth ganiatáu i gleifion â chlefyd Huntington fyw am ddegawdau’n hirach mewn iechyd da neu o bosibl atal symptomau rhag dechrau’n gyfan gwbl.

Dywedodd yr Athro Gray: “Dyma ganlyniad nodedig i gleifion sydd â’r clefyd ofnadwy hwn a’u teuluoedd. Rydyn ni wrth ein boddau ein bod ni wedi gweithio gyda’r Athro Rosser yma yng Nghaerdydd, a’r Athrawon Tabrizi a Wild yn Llundain i drin cleifion, gan gyflwyno’r therapi genynnau yn uniongyrchol i’r ymennydd. Caerdydd yw’r unig ganolfan yn y DU – ac un o’r ychydig ganolfannau ledled y byd – sy’n cyflawni’r triniaethau therapi genynnau hyn.”

Wrth siarad mewn cyfweliad â BBC Radio Wales, myfyriodd yr Athro Liam Gray ymhellach ar ganlyniadau cadarnhaol y treial, gan ychwanegu: “Does dim byd wedi newid y clefyd hwn o’r blaen, ac mae maint y newidiadau rydyn ni’n eu gweld yn arwyddocaol iawn.”

Nid oes trwydded gan y therapi genynnau eto, ond mae nifer o bobl yn obeithiol iawn am y canlyniadau ac yn gobeithio y bydd ar gael yn y dyfodol.

Sut mae’r driniaeth yn gweithio

Yn ystod y driniaeth, sydd fel arfer yn para 12 i 14 awr, mae llawfeddygon yn defnyddio sganiwr MRI i gynllunio llwybr i’r ymennydd yn ofalus.

Rhoddir y claf o dan anesthetig cyffredinol a, thra ei fod yn dal i fod y tu mewn i’r sganiwr MRI, mae llawfeddygon yn gwneud agoriadau bach yn y benglog ac yn edafu cathetrau mân i’r ardaloedd targed.

Yna caiff y therapi genynnau ei drwytho ar gyflymder rheoledig drwy gludo darfudol i ddosbarthu’r therapi trwy’r meinwe. Ar ôl y driniaeth, caiff cleifion eu monitro’n agos yn yr ysbyty ac yna byddant yn dychwelyd am ymweliadau a sganiau dilynol.

Meddai’r Athro Gray: “Rydyn ni wrth ein bodd ein bod wedi chwarae rhan hanfodol yn y treial arloesol hwn. Hoffem ni gydnabod dewrder y cleifion sy’n cymryd rhan yn y treialon clinigol arbrofol hyn, gwaith uniQure, a’r timau clinigol ac ymchwil gwych yma ym Mhrifysgol Caerdydd sy’n gwneud y therapïau hyn yn realiti.”

Rhagor o wybodaeth

• Prifysgol Caerdydd – Gene therapy appears to slow Huntington’s disease progression 
• BBC Wales – gwrandewch ar yr Athro Anne Rosser a’r Athro Liam Gray yn y cyfweliad gyda BBC Wales
• Health and Care Research Wales – Wales leads pioneering gene therapy trial shown to slow progression of Huntington’s disease
• The Observer Mum died of Huntington’s… this breakthrough changes eve…
• UK Dementia Research Institute – Breakthrough gene therapy brings hope for slowing
• Clinical Services Journal – Gene therapy appears to slow Huntington’s disease progression
• Science Media Centre – expert reaction to announcement by uniQure of topline results from a phase I/II study of a gene therapy to slow Huntington’s disease progression | Science Media Centre
• uniQure – https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases
• BBC Sounds – https://www.bbc.co.uk/sounds/play/w3ct709m