Mae BRAIN wedi llwyddo i gyflwyno treial therapi genynnau Cyfnod I/II UniQure ar gyfer Clefyd Huntington.

Rydym wrth ein bodd ein bod wedi llwyddo i gyflwyno treial therapi genynnau Cyfnod I/II UniQure, sy’n canolbwyntio ar leihau cynhyrchiad protein Huntington o fewn niwronau yng Nghlefyd Huntington, i dri chlaf yng Nghaerdydd. Mae’r therapi genynnau hwn o bosibl yn iachaol neu’n arafu datblygiad clefyd yn sylweddol yn y clefyd niwroddirywiol angheuol hwn.

Mae’r canlyniadau cynnar yn galonogol ac os cânt eu hailadrodd yn yr astudiaeth barhaus byddant yn cynrychioli cynnydd mawr yn y driniaeth o’r clefyd niwrolegol dinistriol hwn.

Yn ogystal â bod yn Therapi Genynnau arloesol, mae ei ddarpariaeth yn lleiaf ymledol, gyda’r weithdrefn lawfeddygol gyflawn yn digwydd o fewn sganiwr MRI fel y gellir monitro a pherfformio’r targedu dosbarthu yn ddiogel mewn amser real.

Bydd y treial hwn yn caniatáu i bobl yng Nghymru gael mynediad at Gynhyrchion Meddyginiaethol Therapiwtig Uwch (ATMPs) arloesol, sef amcan craidd Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru a'n Huned BRAIN. O ystyried natur uwch y technegau niwrolawfeddygol dan sylw, bydd y treial hwn yn cael ei gyflwyno trwy ein Huned Ymchwil Niwrowyddorau (NRU) yn Ysbyty Prifysgol Cymru ond bydd ar agor i gyfranogwyr ledled Cymru a'r DU.

Ar hyn o bryd rydym yn sgrinio tri pherson ychwanegol i barhau â’r treial. Mae cyfranogwyr yng nghohort y DU hefyd yn cael eu hatgyfeirio o Goleg Prifysgol Llundain (UCL) gan mai ni yw’r unig safle llawfeddygol yn y DU sydd â system gyflenwi stereotacsis MRI.
Mae’r delweddau a dynnwyd yn ystod treial UniQure wedi ein galluogi i fodelu’r cyflenwad trwyth mewn 3D, er mwyn ymchwilio i sut mae’r therapi genynnau’n cael ei ddosbarthu i wella ymhellach y cyflenwad therapi a dyluniad dyfeisiau mewn treialon yn y dyfodol.

Mae’r ddelwedd hon yn dangos dosbarthiad therapi genynnau (melyn) yn ystod y genedigaeth i’r niwclei Putamen Anterior (porffor) a Caudate (glas) ar ochrau dde a chwith yr ymennydd yn ystod llawdriniaeth.