Treial newydd ar gyfer therapi genynnau ar gyfer dementia frontotemporal

Bydd treial clinigol ASPIRE-FTD yn ymchwilio i’r defnydd o therapi genynnau mewn pobl â dementia frontotemporal.

Bydd treial clinigol newydd, a gynhelir yng Nghaerdydd, yn ymchwilio i’r defnydd o therapi genynnau untro i atal datblygiad y clefyd mewn cleifion â dementia frontotemporal.

Mae treial clinigol Cam 1/2 ASPIRE-FTD yn recriwtio cleifion yn y DU i ymchwilio i ddefnyddio AVB-101, therapi genynnau, mewn pobl â dementia frontotemporal gyda mwtaniadau genynnau progranulin (FTD-GRN).

Bydd y treial, a gynhelir gan AviadoBio , yn recriwtio cleifion o bob cwr o Ewrop. Y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch ym Mhrifysgol Caerdydd a Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a’r Fro fydd safle llawfeddygol y DU ar gyfer y treial, gan mai’r ganolfan yw’r unig le yn y DU a all gyflenwi cyffuriau’n syth i’r ymennydd dynol mewn sganiwr MRI ar gyfer triniaeth fanwl gywir a delweddu amser real.

Mae’r therapi genynnau newydd hwn, AVB-101, yn therapi untro sydd â’r potensial i atal dilyniant dementia frontotemporal. Er mwyn deall ei effeithiau ar yr ymennydd yn llawn, mae angen i ni oresgyn rhai o’r rhwystrau a all atal cyffuriau rhag cyrraedd yr ymennydd ac mae angen mesuriad manwl gywir arnom hefyd o sut mae’n gweithio. Yn y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch, rydym yn gallu cyflwyno cyffuriau’n uniongyrchol i’r ymennydd, gan dargedu rhanbarthau penodol. Nid yn unig hyn, ond rydym yn gallu gwneud hynny mewn sganiwr MRI, i gael delweddu amser real o’r broses a’i heffaith.

Yr Athro William Gray, Athro Niwrolawdriniaeth

Caiff AVB-101 ei gyflwyno fel triniaeth untro yn unig gan ddefnyddio gweithdrefn niwrolawfeddygol stereotactig lleiaf ymledol yn uniongyrchol i’r thalamws – ardal allweddol yn yr ymennydd yr effeithir arni mewn dementia blaen-amserol.

Dywedodd David Cooper, Prif Swyddog Meddygol AviadoBio: “Mae lansio ASPIRE-FTD a thrin ein cleifion cyntaf ag AVB-101 wedi bod yn gerrig milltir arwyddocaol ym maes ymchwil FTD-GRN a datblygu therapi genynnau. Adeiladwyd AviadoBio ar ymchwil arloesol o Goleg y Brenin Llundain a Sefydliad Ymchwil Dementia’r DU. Mae agor ein safleoedd treialon clinigol yn y DU yn adlewyrchu’r dreftadaeth ymchwil gref hon, ac rydym yn falch o ddod â’r treial clinigol hwn i’r DU i’w wneud yn fwy hygyrch i bobl sy’n byw gyda chlefyd blaen-amserol teuluol yn y rhanbarth.”

Rydym wrth ein bodd yn gallu cynnal treial ASPIRE-FTD drwy lawdriniaeth yng Nghaerdydd, gan gynnig gobaith i gleifion sy’n byw gyda dementia frontotemporal yn y DU. Y Ganolfan NiwroTherapïau Uwch yw’r unig ganolfan yn y DU ac un o ddwy ganolfan yn Ewrop sy’n gallu ymgymryd â’r math hwn o waith. Mae’r treial hwn yn cynrychioli cam mawr ymlaen yn y chwiliad am driniaeth ar gyfer dementia frontotemporal, gan ddod â therapi newydd i realiti i gleifion o bosibl.

Yr Athro William Gray, Athro Niwrolawdriniaeth

Dywedodd Suzanne Rankin, Prif Swyddog Gweithredol Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a’r Fro, ac Uwch Swyddog Cyfrifol ar gyfer Rhaglen Therapïau Uwch Cymru: “Mae’n wych gweld y therapïau uwch hyn yn cael effaith gadarnhaol ar gleifion ledled Cymru. Rwy’n falch bod Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a’r Fro yn parhau i gyfrannu at yr ymchwil gyffrous hon. Mae’n wych gallu cefnogi gwaith mor arloesol, ac rwy’n ddiolchgar i’n hymchwilwyr a’r tîm ehangach sy’n gysylltiedig am eu gwaith caled a’u hymroddiad.”

Uned BRAIN oedd y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch gynt, a gynhelir gan Brifysgol Caerdydd, ac a ariennir gan Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru.