Cyflwyno ATMPs i’r ymennydd dynol mewn treialon clinigol cyfnod cynnar

Rydym yn gweithio gyda’r GIG a chwmnïau sy’n cynnal treialon clinigol i gynnig triniaethau arloesol i bobl â
clefydau’r ymennydd.

I gyd-fynd â hyn, mae ein rhaglenni ymchwil gweithredol yn ein helpu i ddeall ac optimeiddio’r ddarpariaeth o therapi. Mae hyn yn amrywio o ddelweddu a modelu cyseiniant magnetig (MR) uwch, i ddatblygu dyfeisiau llawfeddygol gwell a mireinio dyluniad treialon clinigol.

Rydym yn canolbwyntio ar sicrhau nad yw’r treialon clinigol cynnar hollbwysig hyn yn methu oherwydd darpariaeth annigonol.

Nod y gwaith hwn yw gwireddu addewid y therapïau arloesol hyn yn realiti clinigol i’n cleifion.

Mae'r ddelwedd yn dangos claf yng nghanol llawdriniaeth mewn sganiwr MRI gyda'r niwrolawfeddyg mewn cap, mwgwd, gŵn a menig yn eu paratoi ar gyfer llawdriniaeth.

Claf yn cael ei baratoi ar gyfer llawdriniaeth mewn sganiwr MRI.

Sut ydym ni’n cael therapïau i mewn i’ch ymennydd?

Mae’r rhwystr gwaed-ymennydd yn rhwystro’r rhan fwyaf o ATMPs rhag cyrraedd yr ymennydd drwy’r llif gwaed. Fodd bynnag, mae gwahanol ffyrdd y gallwn ddarparu therapïau uwch yn ystod treialon clinigol.

Mae’r dulliau cyflwyno y gallem eu defnyddio yn cynnwys:

Mewnwythiennol

Yn dosbarthu therapïau i’r ymennydd drwy’r gwaed, drwy gannula sy’n cael ei fewnosod i wythïen. Rydym yn defnyddio hwn ar gyfer ATMPs yr ydym yn gwybod y byddant yn croesi’r rhwystr gwaed-ymennydd.

Intrathecal

Yn darparu therapïau’n uniongyrchol i’r hylif serebro-sbinol (CSF) sy’n amgylchynu’r ymennydd, trwy bigiad meingefnol, sef pan gaiff nodwydd ei mewnosod i waelod y cefn, rhwng esgyrn yr asgwrn cefn.

Graffeg yn dangos proffil pen person sy'n derbyn triniaeth trwy lawdriniaeth ar yr ymennydd

Niwrolawfeddygol

Yn darparu therapïau’n uniongyrchol i rannau penodol o’r ymennydd gan ddefnyddio dyfeisiau a osodir yn llawfeddygol tra bod y claf mewn sganiwr MRI, i weld yn union i ble mae’r therapi’n mynd mewn amser real.

Ni yw’r unig ganolfan yn y DU (ac un o ddim ond pump ledled y byd) sydd â’r arbenigedd a’r cyfleusterau i ddarparu’r triniaethau niwrolawfeddygol hyn yn ddiogel.

Mae’r treialon clinigol rydyn ni’n eu cynnal yn cynnwys:

ASPIRE-FTD

Trin cyfranogwyr â dementia frontotemporal gyda mwtaniadau genyn GRN, a noddir gan AviadoBio .

ADFYWIO-PD

Astudiaeth o therapi genynnau AB-1005 (AAV2-GDNF) mewn oedolion â chlefyd Parkinson cymedrol a noddwyd gan AskBio .

AMT-130

AMT-130: Y treial clinigol therapi genynnau cyntaf mewn clefyd Huntington a noddwyd gan UniQure .

Byddwch yn Rhan o Ymchwil

Mae Byddwch yn Rhan o Ymchwil yn wasanaeth rhad ac am ddim sy’n ei gwneud hi’n hawdd dod o hyd i ymchwil iechyd a gofal hanfodol ledled y DU a chymryd rhan ynddi.

Dysgwch sut allwch chi gymryd rhan mewn ymchwil a threialon clinigol yn y DU: bepartofresearch.nihr.ac.uk