Cydweithrediadau Rhyngwladol

Mae llawer o’r triniaethau addasu clefydau mwyaf grymus sy’n cael eu hystyried i’w defnyddio mewn clefydau’r ymennydd yn gynhyrchion meddygol therapiwtig uwch (ATMPs, h.y. therapïau genynnau neu gelloedd) neu’n ymyrryd â swyddogaeth genynnau, fel oligoniwcleotidau gwrth-synnwyr neu RNAs ymyrrol.

Y rheswm am hyn yw mai nhw yw’r dull gorau yn aml ar gyfer targedu mecanweithiau clefydau’n uniongyrchol. Fodd bynnag, mae cael y cynhyrchion hyn i’r ymennydd yn ddiogel ac yn effeithiol yn gymhleth ac yn peri sawl her. Mae’r heriau hyn yn cynnwys nifer o faterion sy’n ymwneud ag offeryniaeth lawfeddygol, dylunio treialon, dewis canlyniadau cynradd ac eilaidd addas a sensitif a chydymffurfio â rheoliadau rheoleiddio.

Yn ogystal, mae cynhyrchu cynhyrchion meddyginiaethol celloedd a genynnau o safon glinigol yn gofyn am lynu wrth safonau rheoleiddio gyda rheolaeth ansawdd helaeth o’r protocolau ar draws gwahanol labordai a chanolfannau cynhyrchu.

Mynd i’r afael â’r heriau

Ar hyn o bryd, nid oes consensws ynghylch y ffordd orau o fynd i’r afael â’r heriau hyn, felly fe wnaethom ffurfio dau gonsortiwm rhyngwladol i fynd i’r afael â’r materion hyn ar gyfer Clefyd Huntington (HD); celloedd bonyn ar gyfer Clefyd Huntington (SC4HD) a’r Grŵp Gwaith Therapïau Uwch (ATWG), sydd o dan ymbarél Rhwydwaith Clefyd Huntington Ewropeaidd . Mae’r ATWG yn ymdrin â materion sy’n ymwneud â chelloedd a genynnau ac mae’r SC4HD yn mynd i’r afael â’r heriau ychwanegol sy’n benodol i gelloedd.

Mae’r ddau grŵp yn cynnwys ymchwilwyr a chlinigwyr sy’n gweithio i ddatblygu canllawiau a safoni mwy ar gyfer maes HD, yn y gobaith y bydd hyn hefyd yn darparu templed ar gyfer clefydau niwroddirywiol eraill. Sefydlwyd y ddau grŵp yn 2018 ac maent wedi cynnal cyfres o gyfarfodydd wyneb yn wyneb rhyngwladol ledled Ewrop a Gogledd America (a ariannwyd trwy Lywodraeth Cymru, Rhwydwaith Clefyd Huntington Ewropeaidd, Sefydliad Meddygaeth Adfywiol California a CHDI), yn ogystal â thrafodaethau ar-lein rheolaidd.

Gyda’n gilydd rydym wedi cyhoeddi sawl papur sy’n dechrau darparu canllawiau ar gyfer y maes. Mae’r gwaith hwn yn parhau ac er mwyn darparu trafodaeth fwy manwl i fynd i’r afael â’r materion anoddaf, rydym wedi ffurfio sawl tasglu. Un enghraifft o dasglu yw’r Tasglu Niwrolawfeddygol, sy’n cynnal gweithdy yn Fenis yn Hydref 2025, dan arweiniad yr Athrawon Liam Gray, Anne Rosser yng Nghaerdydd a Romina Aron Badin ym Mharis, fel rhan o gyfres Ysgol Astudiaethau Uwch y Niwrowyddoniaeth.