Clefyd Huntington yn cael ei drin am y tro cyntaf gyda niwrolawdriniaethau a ddarperir gan y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch

Perfformiodd y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch y llawdriniaeth therapi genynnau fel rhan o dreial clinigol byd-eang ar gyfer triniaeth newydd ar gyfer clefyd Huntington.

Ein cyfarwyddwr, yr Athro Liam Gray, a gyflawnodd y llawdriniaethau yma yng Nghaerdydd, gan ein gwneud ni, ynghyd â’r tîm ym Mwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a’r Fro, yr unig ganolfan yn y DU a all gyflawni’r llawdriniaethau ar gyfer y treial hwn.

Cefnogodd clinigwyr, ymchwilwyr a thimau theatr yng Nghaerdydd hefyd asesu cleifion, rhoi llawdriniaeth a dilyniant ôl-lawfeddygol.

Mae canlyniadau cynnar o’r treial clinigol therapi genynnau uniQure AMT-130 ar gyfer clefyd Huntington wedi dangos arafu symptomau o 75% yn y cleifion a gafodd y therapi genynnau.

Canlyniad nodedig i gleifion

Ystyriwyd yn flaenorol ei fod yn andrinadwy, ac yn cael ei drosglwyddo trwy deuluoedd, ac mae clefyd Huntington yn anhwylder genetig a achosir gan dreiglad yn y genyn Huntingtin sy’n achosi chwalfa raddol a chynyddol niwronau yn yr ymennydd.

Mae canlyniadau’r treial clinigol hyd yn hyn yn dangos, os cânt eu trin, y gallai cleifion â Chlefyd Huntington gael bywyd iachach am ddegawdau neu efallai na fyddant byth yn datblygu symptomau o gwbl.

Dywedodd yr Athro Gray “Mae hwn yn ganlyniad nodedig i gleifion â’r clefyd ofnadwy hwn a’u teuluoedd. Rydym wrth ein bodd ein bod wedi gweithio gyda’r Athro Rosser, yma yng Nghaerdydd, a’r Athro Tabrizi a’r Athro Wild yn Llundain i weithredu ar eu cleifion, gan gyflwyno’r therapi genynnau yn uniongyrchol i’r ymennydd. Caerdydd yw’r unig ganolfan yn y DU – a dim ond un o ychydig ganolfannau ledled y byd – sy’n perfformio’r llawdriniaethau therapi genynnau hyn.”

Wrth siarad yn ystod cyfweliad â BBC Radio Wales, myfyriodd yr Athro Liam Gray ymhellach ar ganlyniadau gobeithiol y treial, gan ychwanegu: “Nid oes dim erioed wedi newid y clefyd hwn o’r blaen ac mae maint y newidiadau rydyn ni’n eu gweld yn arwyddocaol iawn.” [dolen i’r cyfweliad]

Nid yw’r therapi genynnau wedi’i drwyddedu eto, ond mae yna bositifrwydd eang am y canlyniadau a gobaith y bydd ar gael yn y dyfodol.

Sut mae’r llawdriniaeth yn gweithio

Yn ystod y llawdriniaeth, sy’n cymryd rhwng 12 a 14 awr i’w chwblhau, cynllunnir llwybr yn ofalus i’r ymennydd gan ddefnyddio sganiwr MRI.

Rhoddir y claf o dan anesthetig cyffredinol a, thra ei fod yn dal i fod y tu mewn i’r sganiwr MRI, mae llawfeddygon yn creu agoriadau bach yn y benglog ac yn edafu cathetrau mân i’r ardaloedd targed.

Yna caiff y therapi genynnau ei drwytho ar gyflymder rheoledig trwy ddanfoniad wedi’i wella gan ddarfudiad i ddosbarthu’r therapi trwy’r meinwe. Ar ôl llawdriniaeth, caiff cleifion eu monitro’n agos yn yr ysbyty ac yna’n dychwelyd am ymweliadau dilynol a sganiau.

Daeth yr Athro Gray i’r casgliad: “Rydym wrth ein bodd ein bod wedi chwarae rhan hanfodol yn y treial arloesol hwn. Hoffem gydnabod dewrder ein cleifion sy’n cael y treialon clinigol arbrofol hyn, gwaith uniQure, a’r timau clinigol ac ymchwil gwych yma yng Nghaerdydd sy’n gwneud y therapïau hyn yn realiti.”

Dysgu mwy

• BBC Cymru – gwrandewch ar yr Athro Anne Rosser a’r Athro Liam Gray yn y cyfweliad gyda BBC Cymru .
• Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru – Cymru yn arwain treial therapi genynnau arloesol a ddangoswyd i arafu dilyniant clefyd Huntington
• Bu farw Mam yr Observer o glefyd Huntington… mae’r datblygiad hwn yn newid popeth…
• Sefydliad Ymchwil Dementia’r DU – Mae therapi genynnau arloesol yn dod â gobaith am arafu
• Cylchgrawn Gwasanaethau Clinigol – Ymddengys bod therapi genynnau yn arafu datblygiad clefyd Huntington
• Canolfan Cyfryngau Gwyddoniaeth – ymateb arbenigol i gyhoeddiad gan uniQure o ganlyniadau allweddol astudiaeth cyfnod I/II o therapi genynnau i arafu dilyniant clefyd Huntington
• BBC Sounds – Menywod ar flaen y gad ym maes ymchwil feddygol